Noticias esperanzadoras de nuestros equipos de investigación

Noticias esperanzadoras de nuestros equipos de investigación

Empezamos el año de la mejor forma posible: con noticias positivas de nuestros equipos de investigación. Como todos los años, nuestros equipos científicos elaboran un informe anual dirigido a nuestras familias en el que nos explican los progresos más significativos alcanzados durante el año.

El equipo de la Universidad de Cambridge ha logrado el principal objetivo sobre el que se ha orientado todo el trabajo de las últimas décadas, y en especial el proyecto que iniciaron a principios de 2013 para desarrollar una terapia génica para pacientes afectados de Tay-Sachs y Sandhoff: la obtención de todas las certificaciones, permisos y reconocimientos para que podamos organizar la puesta en marcha de ensayos clínicos en Europa entre finales de 2018 y principios de 2019.
Por otra parte, nuestro equipo de Sevilla ha empezado a obtener evidencias terapéuticas en las muestras de laboratorio sobre la tesis de trabajo planteada. El equipo todavía tiene numerosos desafíos por delante, pero está empezando a llegar a una serie de conclusiones muy interesantes. La obtención de resultados parciales nos permite estar en condiciones de plantear a nuestros afectados la posibilidad de hacer ensayos clínicos en base a estos resultados parciales, que si bien pueden no tener un efecto inmediato o visible en el aspecto clínico del paciente, en base a los resultados de laboratorio es recomendable probarlos.
Las organizaciones de pacientes hemos recibido estas noticias con entusiasmo y gracias a la inyección de energía que eso supone, empezamos el año con muchas ganas de ir a por todas.
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