Investigación en Reino Unido

Durante los últimos 15 años un equipo del departamento de Medicina de la Universidad de Cambridge ha trabajado en el desarrollo de transferencia genética al cerebro de animales. Utilizando un vector-viral pudieron llevar la cantidad necesaria de hexosaminidasa a la estructura cerebral de ratones y gatos. Los resultados fueron óptimos ante una aplicación temprana de la terapia génica y de hecho los animales multiplicaron su esperanza de vida por 8.

En el año 2013 el Consejo de Investigación Médica de Reino Unido otorgó al equipo de Cambridge una subvención para poder iniciar el proyecto de terapia génica para Tay-Sachs y Sandhoff en ese país. Gracias a esta subvención el equipo ha podido hacer una planificación inicial de los trabajos de investigación de entre 2 y 3 años a partir de 2014. Posteriormente planificarán el inicio de ensayos clínicos en pacientes humanos, que abarcarán las fases I y II de ensayos clínicos sobre evaluación de seguridad y eficacia del tratamiento.